很多人会把低磷酸酯酶症和普通佝偻病混淆，普通佝偻病大多是维生素 D、钙缺乏，补充营养即可改善；而 HPP 的核心矛盾是酶缺陷，再多的钙和维生素 D 也无法完成骨骼矿化，甚至盲目补钙还会诱发高钙血症、肾脏钙化，加重脏器损伤，这也是 Strensiq 治疗逻辑和传统补钙方案最大的区别STRENSIQ® ...。
Strensiq 活性成分 asfotase alfa，是经过结构改造的重组组织非特异性碱性磷酸酶融合蛋白，分子结构融合了 Fc 段与十聚天冬氨酸序列。Fc 段可以延长药物在体内的半衰期，减少给药频次；十聚天冬氨酸片段具备骨骼靶向能力，能够优先富集在骨基质矿化活跃区域，提升药物在骨骼局部的作用浓度，让酶活性精准作用于矿化位点，提升治疗效率。正常人体的碱性磷酸酶负责水解无机焦磷酸盐，PPi 一旦堆积，会阻断羟基磷灰石晶体形成，类骨质不断堆积，骨骼变软变形，同时 PPi 还会影响肌肉、牙齿、肾脏等多个组织器官，因此 HPP 是全身性疾病，不只是骨头问题CIMA。
皮下注射 Strensiq 之后，外源性 ALP 进入循环，持续水解 PPi，降低体内底物负荷，逐步恢复骨骼矿化能力。临床影像学可以观察到，治疗数周至数月后，未矿化的类骨质逐步转化为成熟骨组织，干骺端异常改变慢慢修复。研究长期随访数据显示，疗效具备持续性，很多患儿坚持数年治疗后，骨骼畸形进展停止，运动功能稳步提升。但需要明确，Strensiq 是替代治疗，无法修复基因本身的突变，一旦停药，底物会再次蓄积，骨骼病变会重新进展，因此绝大多数患者需要终身持续用药。同时，药物是蛋白类生物制剂，有诱发抗药抗体、超敏反应的潜在风险，异位钙化也是需要警惕的不良反应，用药全程的安全性监测必不可少。
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