2026年8月19日，全球罕见病治疗领域迎来里程碑事件，美国FDA加速批准Ultragenyx Pharmaceutical研发的Genglycos（pariglasgene brecaparvovec）上市，这也是全球首款专门用于治疗Ia型糖原贮积病（GSDIa）的基因疗法，彻底填补了该罕见病专属治疗方案的空白，为无数患病家庭带来全新希望。在此之前，GSDIa患者始终面临无根治药物的困境，临床治疗仅能依靠传统营养管理手段维持病情，无法从根源解决疾病问题。
Ia型糖原贮积病是一种罕见的常染色体隐性遗传性代谢疾病，致病根源在于患者体内G6PC基因突变，导致肝脏无法合成功能性葡萄糖-6-磷酸酶。这种核心酶的缺失，会让人体无法正常分解肝糖原、释放血糖，患者会长期面临空腹低血糖、肝肿大、高血脂、高尿酸等一系列并发症，终身伴随健康风险。长期以来，全球临床针对GSDIa的干预方式极为单一，仅能通过每日多次摄入玉米淀粉、严格管控饮食作息的方式，勉强维持血糖稳定，不仅治疗负担极大，且无法阻止病情长期进展。
Genglycos的获批彻底打破了这一治疗僵局，改写了GSDIa疾病的治疗格局。不同于传统对症干预手段，该疗法是针对疾病基因缺陷的根源性治疗方案，获批用于8岁及以上成人与儿童GSDIa患者，可作为营养管理辅助治疗，显著降低患者每日玉米淀粉摄入量。作为首款落地GSDIa治疗的基因药物，Genglycos不仅终结了该疾病无专属治疗药物的历史，更为罕见代谢病的根治性治疗开辟了全新路径，标志着罕见遗传病治疗正式迈入精准基因治疗新时代。
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