急性髓系白血病( AML )是一种进展迅速的血液和骨髓癌，也是成人中最常见的急性白血病。 目前，成人AML的治疗选择包括：医院滴注静脉化疗，或者对不能接受化疗的患者，胃肠外给药治疗低甲基化药物方案。 AML的口服治疗方案有助于改善患者的生活质量。
最近，欧洲委员会( EC )批准了新的口服固定剂量联合治疗药物Inaqovi (口服西他滨和cedazuridine )，以治疗不能接受标准诱导化疗的新诊断的AML成人患者。通过这一批准，Inaqovi成为欧盟批准用于该患者人群的第一个口服低甲基化药物。
Inaqovi是由日本大冢公司和英国Astex共同开发的口服固定剂量组合，由35毫克的地西他滨(批准的低甲基化剂)和100毫克的cedazuridine )组成，通过抑制肠道和肝脏中的胞嘧啶脱氨酶，该固定剂量组合被设计为可在一定周期的5天内每日口服西他滨，以达到与同一给药方法静脉注射的西他滨同等的全身暴露。
该批准得到了3期ASCERTAIN临床试验结果的支持，该试验共招募了89名AML患者，这些患者以1:1的比例随机接受了第1周期口服Inaqovi和第2周期静脉注射地西他滨或相反的顺序。
试验评估AML患者固定剂量组合与静脉注射地西他滨药代动力学暴露的等效性。根据结果，实验达到了主要终点。 在双周期交叉研究设计中，口服组合药代动力学暴露与静脉注射地西他滨标准5天治疗方案相当。 次要结果显示中位总生存期7.9个月，中位随访时间7.95个月，完全缓解率为21.8%。
另外，口服治疗的安全性与静脉注射地西他滨相当。 约14%的患者永久停止治疗，其中肺炎是停止治疗的最常见原因。
此外，欧洲药品管理局( EMA )正在审查Inaqovi在儿科人群中用于AML治疗的用途。 在美国，FDA于2020年7月批准了该固定剂量组合，称为INQOVI，用于成人骨髓增生异常综合征患者的治疗。
该批准的支持数据来自1/2期的ASTX727-01-B试验( NCT02103478 )和ASCERTAIN试验。
(责任编辑：编辑露露)
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