Decnupaz（研发代号 IMGN632，通用名 pivekimab sunirine-pvzy）的研发跨越十余年，依托 ImmunoGen 成熟 ADC 技术平台，历经靶点验证、分子优化、I 期剂量爬坡、II 期确证试验、突破性认定、FDA 审批完整流程，是罕见血液病 ADC 药物研发的典型成功案例，完整展现精准抗癌药物全链条开发逻辑。
研发起点聚焦 BPDCN 未满足临床需求，2010 年前后临床研究证实 CD123 在 BPDCN 肿瘤细胞特异性高表达，成为血液肿瘤热门靶点，但早期靶向分子存在脱靶毒性高、疗效有限问题。ImmunoGen 团队依托 IGN 细胞毒性载荷专利平台，启动新型 CD123 ADC 分子设计，优化抗体人源化改造降低免疫原性，更换稳定可裂解连接子，搭配高活性 FGN849 毒素，解决第一代 CD123 靶向药物毒性失控短板，诞生 IMGN632 原型分子。
2016 年启动 I 期剂量爬坡临床试验，纳入 CD123 阳性血液肿瘤（BPDCN、急性髓系白血病）患者，逐步筛选安全有效给药剂量，最终确定 0.045mg/kg 每 3 周一次为推荐 II 期剂量，该剂量下抗肿瘤活性最优，3 级以上严重不良反应发生率可控。2020 年 10 月，基于 I 期初步复发 BPDCN 疗效数据，FDA 授予 IMGN632 突破性疗法认定，加速后续临床开发与审批通道，这是该药研发关键里程碑，大幅缩短上市周期。
2021 年启动全球多中心 CADENZA I/II 期确证试验，扩大样本量分层纳入初治、复发 BPDCN 患者，同步收集长期缓解、移植转化、安全性长期随访数据，完整循证医学证据链成型。2023 年艾伯维斥资 101 亿美元收购 ImmunoGen，获得 IMGN632 全球商业化权益，加速药品生产、全球注册申报布局，正式命名商品名 Decnupaz，推进 FDA 上市申报工作。
2026 年 5 月，FDA 完整审评 CADENZA 试验全部 84 例患者随访数据，确认获益风险比显著优于现有标准治疗，正式批准 Decnupaz 上市，成为全球首款 BPDCN 专用 ADC。研发全程十余年间，研发团队持续优化制剂工艺，开发 2mg 单剂量冻干制剂，2-8℃避光冷藏保存，简化医疗机构配药、储存流程，适配门诊临床使用场景。
这款药物的成功研发证明，针对超罕见肿瘤精准靶点开发 ADC 具备巨大临床价值，其研发路径也为其他罕见血液恶性肿瘤靶向药物提供参考，推动药企加大冷门罕见病抗癌管线投入，惠及更多无药可治的罕见肿瘤患者。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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