2026 年 5 月 27 日，美国 FDA 正式批准艾伯维旗下 Decnupaz（pivekimab sunirine-pvzy）上市，这是全球第一款专门针对母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）获批的抗体偶联药物（ADC），为长期无优选靶向方案的罕见血液肿瘤患者带来全新治疗突破口AbbVie News Center。BPDCN 属于超罕见侵袭性血液恶性肿瘤，每千万人群仅 5 例发病，高发于 60-70 岁中老年男性，典型首发症状为皮肤紫红色结节，病情可快速侵袭骨髓、淋巴结甚至中枢神经系统，传统强化化疗复发率极高，仅一款靶向药可供选择，临床治疗缺口巨大。
Decnupaz 核心靶点为 CD123，该蛋白是白细胞介素 3 受体 α 亚基，在 BPDCN 肿瘤细胞表面高度特异性高表达，正常造血细胞表达极低，是精准靶向治疗理想靶点。药物由人源化抗 CD123 IgG1 抗体与细胞毒性载荷 FGN849 偶联而成，进入体内后抗体精准锚定肿瘤细胞，经胞内吞降解后释放 IGN 类毒素，诱导肿瘤 DNA 烷基化、单链断裂，触发癌细胞凋亡死亡，大幅降低对健康组织的误伤风险。
支撑本次获批的 CADENZA 全球多中心 I/II 期临床试验数据极具临床价值，试验共纳入 84 名无中枢受累成年 BPDCN 患者，分为初治 33 例、复发难治 51 例两大队列。初治患者综合完全缓解率达 69.7%，中位缓解持续 9.7 个月，近四成患者经治疗后顺利桥接造血干细胞移植；即便多线治疗失败的复发难治人群，仍有 15.7% 实现完全缓解，11.8% 患者获得移植机会，打破后线无有效药物的困境U.S. Food and Drug Administration。
作为可门诊输注的 ADC 制剂，Decnupaz 简化了罕见肿瘤患者的就医流程，无需长期住院化疗。同时 FDA 授予该药黑框肝毒性警示，临床需全程监测肝功能，重点防范肝静脉闭塞病，输液反应、水肿、乏力等常见不良反应整体可控，为临床规范用药划定清晰标准。这款突破性疗法的落地，填补了 BPDCN ADC 靶向治疗空白，也为全球罕见血液病精准药物研发树立全新标杆，让恶性罕见肿瘤患者不再只能依赖传统化疗被动等待。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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