卵巢透明细胞癌（OCCC）是一种罕见且侵袭性极强的上皮性卵巢癌亚型，与常见的浆液性卵巢癌相比，其具有独特的分子特征，传统化疗方案对其疗效有限，尤其是复发性卵巢透明细胞癌患者，目前尚无标准治疗方案，预后极差，存在巨大的未满足临床需求。而risovalisib作为高选择性PI3Kα抑制剂，针对卵巢透明细胞癌的临床试验取得了令人鼓舞的结果，为这类患者带来了新的治疗曙光。
risovalisib针对卵巢透明细胞癌的关键II期研究（CYH33-G201，NCT05043922）是一项单臂、多国、多中心临床试验，旨在探索risovalisib单药用于既往接受过系统抗肿瘤治疗且携带PIK3CA热点突变的复发性或持续性卵巢、输卵管或原发性腹膜透明细胞癌患者的疗效和安全性。该研究由复旦大学附属肿瘤医院吴小华教授担任全球主要研究者，并在2025年国际妇科肿瘤学会（IGCS）全球大会上首次公布了研究成果，引起了全球肿瘤领域的广泛关注。
该研究共入组93例女性患者，其中中国患者占44.1%，日本患者占55.9%，中位随访时间为14.5个月。在84例纳入疗效分析集的患者中，研究者评估的客观缓解率（ORR）达到32.1%（95%CI: 22.36, 43.22），这一数据意味着近三分之一的患者在接受risovalisib治疗后，肿瘤体积明显缩小，达到了临床缓解的标准；同时，疾病控制率（DCR）高达75.0%（95%CI: 64.36, 83.81），表明绝大多数患者的肿瘤生长得到了有效控制，避免了疾病进一步进展。此外，患者的中位缓解持续时间为6.28个月（95%CI: 3.515, 11.269），显示出risovalisib能够为患者带来持续的治疗获益。
在安全性方面，该研究中所有93例患者均接受了risovalisib治疗，最常见的与研究药物有关的不良事件（TRAE）为高血糖症和皮疹，这也是最常见的≥3级不良事件，但多数不良事件可通过对症治疗或剂量调整得到有效控制，且无治疗相关不良事件导致死亡，表明risovalisib具有良好的耐受性和安全性。这一安全性特征与risovalisib的高选择性靶点特性密切相关，其对正常细胞的损伤较小，有效降低了严重不良反应的发生风险。
基于这一积极的临床数据，risovalisib于2026年3月获得日本厚生劳动省的上市许可，用于治疗经癌症化疗后病情进展、且经伴随诊断确诊携带PIK3CA基因突变的卵巢透明细胞癌成人患者。这一获批标志着risovalisib成为全球首个针对该人群的PI3Kα抑制剂，填补了该领域的治疗空白，为卵巢透明细胞癌患者提供了全新的精准治疗选择。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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