痛风新药ALN-XDH用于治疗痛风的研究性RNAi疗法
Alnylam Pharmaceuticals公司宣布，已向美国药品和保健产品监管机构 (The Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency) 提交临床试验授权 (CTA) 申请。MHRA在英国启动 ALN-XDH 的 1/2 期研究，ALN-XDH 是一种针对黄嘌呤脱氢酶 (XDH) 的研究性 RNAi 疗法，用于治疗痛风。在获得 MHRA 批准后，公司计划于 2022 年初启动 1/2 期研究。
痛风是一种伴有急性炎症发作的慢性衰弱疾病，目前痛风的需求还未得到满足，于是Alnylam将推进ALN-XDH 计划。我们相信 ALN-XDH 有潜力解决痛风患者未满足的关键需求，通过不频繁给药实现有效的降尿酸作用，这可能会导致减少发作和其他疾病表现。
ALN-XDH 是一种针对黄嘌呤脱氢酶 (XDH) 的研究性皮下注射 RNAi 疗法，预计用 RNAi 治疗剂减少 XDH 会导致有效的尿酸降低，这对于预防痛风相关的发作和控制疾病至关重要。ALN-XDH 采用 Alnylam 的增强稳定性化学加 (ESC+) GalNAc 偶联技术，可实现皮下给药，具有更高的选择性和广泛的治疗指数。
关于痛风：痛风是最常见的炎性关节炎形式，它是由尿酸结晶在关节中积聚引起的，并伴有许多使人衰弱的临床表现，包括水肿、炎性关节病、疼痛、痛风石、关节破坏，在一些患者中，还有慢性肾病。目前的痛风护理标准有很大的局限性，包括副作用、尿酸水平降低不足、肾结石风险增加、免疫原性和潜在的心血管风险增加。即使在无症状期间，许多治疗也需要每日口服治疗。因此，大多数患者未经治疗，无法坚持规定的治疗，或未达到目标尿酸水平。
(责任编辑：香港祺昌药业)
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