【适应症】GAMIFANT是一种处方药，用于治疗患有原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症( HLH )的成人和儿童(新生儿和老年人)，其疾病已经复发或进展，或者其他药物效果不够好或不能耐受。
Sobi和Novimmune SA公司联合开发的干扰素γ（IFNγ）抗体Gamifant（emapalumab-lzsg）经美国FDA批准后可用于治疗儿童或成年原发性噬血细胞淋巴组织细胞增多症（HLH）患者。这类患者在接受常规HLH疗法后病情仍在继续恶化，或对常规疗法不耐受。Gamifant在上市后成为了首个FDA批准针对HLH的疗法，它的上市代表着原发性HLH领域二十几年来的首个重大突破。
这种IFNγ的单克隆抗体能够与IFNγ结合并且中和它的作用。Gamifant在之前就获得了FDA授予的突破性疗法认定和孤儿药资格，而且它还被批准与类固醇疗法地塞米松（dexamethasone）联用，每周两次通过静脉滴注给药，直到患者接受HSCT。
IFNγ对HLH这种免疫调节异常疾病起到关键性作用，Emapalumab代表着治疗原发性HLH的一种全新方法，它将帮助这些重病患者达到接受造血干细胞移植的阶段。
【使用方法】所有患者每3天接受1毫克/千克的初始emapalumab剂量。所有患者接受地塞米松作为背景HLH治疗，剂量在5至10毫克/平方米/天之间。患者在服用甲氨蝶呤前接受了带状疱疹、肺孢子虫和真菌感染的预防。作为每周两次超过1小时的静脉输注，推荐的emapalumab起始剂量为1毫克/千克。初始剂量后的剂量可根据临床和实验室标准增加。
【临床实验】Gamifant的有效性和安全性在一项全球性，多中心，开放标签，单臂关键性2/3期临床试验中得到证实，该试验共入组了27名原发性HLH患者，他们接受了Gamifant和地塞米松的联合治疗。这些患者对常规疗法没有响应，响应不佳或者不耐受。试验结果表明，Gamifant达到了试验的主要终点，在接受治疗6个月后，患者的总缓解率达到63%（p=0.013）。而且，70%的患者继续接受了HSCT。
【不良反应】≥20 %的患者最常见的不良反应是感染、高血压、输液相关反应和发热。
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