使用 Lyrfigtu（lirafugratinib）要理性看待疗效预期

       很多患者看到 Lyrfigtu（lirafugratinib）Ⅲ 期临床试验亮眼数据，会产生很高期待，认为用上新药就一定能缩小脾脏、消除症状。这里需要分清：临床试验结果，和后续广泛使用的真实世界疗效，存在一定差异。

       临床试验有着严格的入组标准。受试者会经过层层筛选，排除合并严重肝病、活动性感染、极重度血细胞减少、多种晚期合并症的患者。受试者依从性更好，复查随访体系完善，支持治疗配套充足，因此在严格条件下得到的应答率，是理想条件下的数据。

       而真实世界里，患者情况更加复杂。不少患者年龄偏大、合并高血压糖尿病、既往多次治疗、反复输血、脏器储备功能差，部分患者无法按时复查、依从性不足。同样使用 lirafugratinib，应答率有可能低于注册临床试验数据，不良反应的发生形态也更多样。有的患者脾脏缩小明显，症状大幅改善；也有一部分患者疗效有限，或者因为骨髓抑制无法维持足量用药，只能减量，进而影响疗效。

       同时，疗效出现时间也因人而异。不是服药短短几天就能看到变化，脾脏缩小、症状改善往往需要持续用药数月才能评估疗效，短期内没有明显感受，不等于药物无效。医生一般会在固定周期复查影像学、血常规、症状评分，综合判断是否继续治疗。

       另外，要建立合理目标：lirafugratinib 的治疗目标是控制症状、缩小脾脏、改善生活质量、延缓疾病进展，不是根治。对于适合移植的年轻高危患者，靶向药很多时候是桥接治疗，用来控制状态，为造血干细胞移植创造条件，而不是替代移植。

       理性预期，配合规范随访，及时和医生沟通疗效和不适，才能避免期待落差带来的焦虑，做出最合适的治疗决策。

 

(责任编辑：编辑D)