Lyrfigtu(lirafugratinib)是针对骨髓纤维化的靶向新药,很多骨髓增殖性疾病患者看到新药消息,都希望尝试,但这款药物有明确适用范围,同时存在不少禁忌人群,并不是所有 MPN 患者都适合。

首先,它当前主要研发适应症聚焦**骨髓纤维化**,包括原发性骨髓纤维化,以及真性红细胞增多症、原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化。单纯真性红细胞增多症、原发性血小板增多症,还没有获批该适应症,一般不优先选用 lirafugratinib,不要自行要求换药。
绝对禁忌人群包括:对 lirafugratinib 或者药物辅料存在严重过敏史的患者;存在严重活动性肝病,持续重度肝功能异常,无法控制的患者;妊娠、哺乳期女性,药物有可能对胎儿、婴幼儿造成伤害,育龄期男女用药期间以及停药一段时间内,必须严格避孕。
相对需要谨慎、通常不推荐使用的人群:基线严重血细胞减少,持续重度贫血、极低血小板,没有办法通过支持治疗稳定的患者,用药后骨髓抑制风险会急剧升高;存在活动性严重感染,比如脓毒症、活动性结核,需要先控制感染再评估;有严重心血管疾病、近期脑梗、心梗、高血栓负荷的患者,医生需要充分评估血栓叠加风险。
还有一部分老年、合并多种基础病的患者,肝肾功能生理性减退,药物代谢能力下降,更容易出现药物蓄积、不良反应加重,起始剂量通常会下调,密切监测。
需要强调,适用人群判断是一个综合过程。有些患者虽然确诊骨髓纤维化,但危险分层很低,症状轻微,脾脏不大,可能优先观察等待或者低强度治疗,不需要立刻上靶向药。Lyrfigtu 是用于有治疗指征、存在明显症状或脾脏负荷的患者。新药有它的定位,理性看待适应症边界,避免过度治疗,才是规范诊疗的原则。
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