自 FDA 获批上市以来，NUEDEXTA 已经在全球积累大量临床试验以及真实世界用药数据，主要用于继发于各类脑部病变的假性延髓情绪患者，核心研究主要集中在肌萎缩侧索硬化、多发性硬化人群，后续开放标签研究进一步拓展到脑卒中、创伤性脑损伤、痴呆患者群体。
关键性 STAR 临床试验为 12 周随机、双盲、安慰剂对照 Ⅲ 期研究，一共纳入 326 例确诊 PBA 受试者，基线状态下患者每日平均存在数次不受控哭笑发作。试验分为标准剂量 NUEDEXTA 组、高剂量右美沙芬组、安慰剂组。结果显示，标准剂量组相比安慰剂组，PBA 发作频次降低幅度高出 49%；神经学研究中心情绪不稳量表 CNS‑LS 评分得到显著改善，该量表是评估 PBA 严重程度的权威工具。同时数据显示，部分受试者用药一周就观察到发作减少，随治疗时间延长获益持续提升；试验终点，药物组 51% 受试者实现接近症状缓解，安慰剂组仅 29%，体现明确临床价值。
PRISM‑II 开放标签试验纳入 367 名脑卒中、脑外伤、痴呆继发 PBA 患者，不设置安慰剂对照，经过 90 天用药观察，同样证实多数受试者情绪失控发作频率、发作剧烈程度得到缓解，印证药物在 ALS、MS 以外病因 PBA 人群同样具备应用潜力。
但同时需要客观看待局限性：NUEDEXTA 属于对症治疗药物，不能逆转大脑已经发生的器质性损害，个体响应差异客观存在，并非所有患者都能够获得理想改善效果，部分受试者仅实现发作减轻，无法做到症状完全消失。真实世界临床观察提示，基础疾病持续进展的患者，药物疗效可能随之波动。临床中医生会结合量表、家属反馈综合判断疗效，若足量规范使用一段时间改善有限，则需要重新评估诊疗方案，不建议无限制持续用药。
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