2026年4月23日，美国FDA正式批准再生元研发的Otarmeni上市，这是**全球首款针对OTOF基因突变的遗传性耳聋基因疗法**，彻底改写了特定重度耳聋无根治方案的医学历史。长久以来，由OTOF基因双等位基因突变引发的感音神经性耳聋，属于先天性罕见遗传病，患者从婴幼儿时期便出现重度至极重度听力损伤，传统医学只能通过助听器、人工耳蜗等辅助设备改善听力，无法从根源治愈，患者需终身依赖器械辅助。
在Otarmeni问世前，这类遗传性耳聋被定义为永久性听力缺陷。OTOF基因负责编码耳铁蛋白，该蛋白是耳蜗毛细胞传递听觉信号的核心关键，基因突变会导致蛋白功能缺失，听觉信号无法正常传导，即便内耳毛细胞结构完好，患者也无法感知声音。过往治疗手段仅能被动放大声音、替代部分听觉功能，无法修复基因缺陷，更无法恢复人体原生听力机制，多数患者终身面临听力障碍、语言发育迟缓、社交受限等问题。
Otarmeni的上市实现了从“代偿辅助”到“根源治愈”的跨越式突破。作为一次性根治型基因疗法，该药物通过精准的基因递送技术，为耳蜗细胞补充正常的OTOF基因，修复听觉信号传导通路，让患者重新拥有生理性原生听力。临床数据显示，多数患者接受单次治疗后，听力可长期稳定恢复，无需终身佩戴辅助设备，彻底摆脱疾病束缚。
这款疗法的获批，不仅填补了OTOF遗传性耳聋的治疗空白，更标志着耳聋治疗正式迈入**基因精准根治时代**。对于每年全球数千名新发的OTOF基因突变耳聋患者而言，Otarmeni打破了终身残疾的宿命，为先天性遗传性耳聋的根治提供了全新解决方案，是耳鼻咽喉科与基因治疗领域里程碑式的创新成果。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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