随着 VOYXACT（sibeprenlimab-szsi）获 FDA 加速批准，其中国上市进程也备受关注。据悉，该药已向国家药品监督管理局（NMPA）提交上市申请，并于 2025 年 7 月纳入优先审评程序，预计 2026 年正式获批，这意味着中国百万 IgA 肾病（IgAN）患者将很快迎来这一全球首创的靶向治疗药物，为疾病管理带来全新希望。
中国是 IgAN 高发国家，据估算患者群体超百万，且发病特点与欧美人群相似，主要集中在 20-40 岁的青壮年群体。由于疾病早期症状隐匿，多数患者确诊时已出现明显蛋白尿和肾功能损伤，而传统治疗手段难以有效阻断疾病进展，导致中国 IgAN 患者进展至终末期肾病的比例较高，给患者家庭和医疗系统带来沉重负担。VOYXACT 的上市，将填补国内 IgAN 靶向治疗的空白，为患者提供全新的治疗选择。
中国患者在 VISIONARY 研究中的表现为其国内获批提供了有力支撑。该研究共纳入 102 例中国患者，占全球总样本量的 20%，是亚洲地区入组人数最多的国家。中期分析数据显示，中国患者的疗效与安全性表现与全球总体人群一致：治疗 9 个月时，中国患者 uPCR 较基线下降幅度达 53.1%，略高于全球平均水平的 51.2%；不良反应发生率与安慰剂组无显著差异，未出现特殊的安全性信号。这一结果表明，VOYXACT 的疗效与安全性在中国人群中同样适用，为国内临床应用提供了直接的循证医学证据。
除了临床数据的支撑，VOYXACT 纳入优先审评也加速了其上市进程。NMPA 的优先审评程序主要适用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的创新药，VOYXACT 作为全球首个靶向 APRIL 的 IgAN 治疗药物，恰好满足这一要求。通过优先审评，药物的审评周期大幅缩短，预计将比常规审批提前 6-12 个月上市，让中国患者能够更快地享受到国际前沿的治疗成果。
VOYXACT 在中国的上市，将对国内 IgAN 治疗格局产生深远影响。在此之前，国内 IgAN 治疗主要依赖进口的 RAASi 抑制剂、SGLT2 抑制剂等支持治疗药物，以及糖皮质激素等免疫抑制剂，缺乏针对疾病病因的靶向治疗手段。VOYXACT 的到来，将构建 “支持治疗 + 靶向治疗” 的全新治疗模式，对于有疾病进展风险的患者，可在标准治疗基础上联合 VOYXACT，实现对疾病的精准控制。同时，其每四周一次的皮下注射剂型，也将为国内患者带来更便捷的治疗体验，提升长期治疗的依从性。
患者可及性是创新药上市后面临的重要问题。目前，大冢制药尚未公布 VOYXACT 的国内定价策略，但考虑到其纳入优先审评且针对的是未被满足的医疗需求，预计将获得一定的医保支持。近年来，NMPA 与医保部门通过多种政策鼓励创新药上市并纳入医保，如谈判准入、竞价准入等，让更多患者能够负担得起创新药。VOYXACT 若能顺利纳入医保目录，将大幅降低患者的治疗负担，提高药物的可及性，惠及更多基层患者。
除了 VOYXACT，国内多家企业也在布局 IgAN 治疗领域，如恒瑞医药的补体因子 B 抑制剂 HRS-5965、荣昌生物的泰它西普等，均处于临床后期或申报上市阶段。VOYXACT 的率先上市，将为国内 IgAN 治疗市场树立标杆，推动行业进入靶向治疗时代。同时，国内企业的竞争也将促进市场格局的优化，通过技术创新与价格竞争，进一步提升药物的可及性，最终惠及广大患者。
对于国内临床医生而言，VOYXACT 的上市也将带来治疗理念的更新。未来，临床医生将从 “对症治疗” 转向 “病因治疗”，根据患者的病情特点、生物标志物水平等因素，制定个体化的治疗方案。同时，随着 VOYXACT 的临床应用，国内将积累更多的真实世界数据，为优化治疗策略、拓展适应症等提供依据。预计在未来 3-5 年内，国内 IgAN 的治疗标准将发生显著变化，靶向治疗将成为中高危患者的核心治疗手段。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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