苯丙酮尿症的长期治疗成本高昂，尤其是难治性患者，因饮食控制失败导致的神经功能损伤、反复就医和特殊护理，给患者和医疗系统带来沉重经济负担。PALYNZIQ 作为新型酶替代药物，虽单次用药费用较高，但通过其显著的临床获益（降低并发症风险、减少饮食限制成本、提升生活质量），实现了长期的成本 - 效益优势。
从直接医疗成本来看，传统治疗方案的长期成本主要包括特殊医学配方食品、定期监测、并发症治疗等：成人 PKU 患者每年用于特殊配方食品的费用约 1-2 万美元，加上定期血 Phe 检测、神经功能评估等费用，年直接医疗成本约 1.5-3 万美元；若出现神经功能损伤（如智力障碍、行为异常），需额外支付康复治疗、药物等费用，年成本可增至 5 万美元以上。而 PALYNZIQ 治疗的年费用虽较高，但可显著降低其他成本：患者无需依赖昂贵的特殊医学配方食品，饮食成本降至正常水平；并发症发生率降低，减少了康复治疗和住院费用。一项卫生经济学分析显示，PALYNZIQ 治疗 5 年后，患者的累计直接医疗成本较传统治疗降低 20%-30%，主要得益于饮食成本节约和并发症减少。
从间接成本来看，传统治疗方案对患者的工作和生活影响显著：因饮食限制，患者在就业、社交等方面面临诸多不便，部分患者无法正常工作，导致误工损失；同时，长期的心理压力和社交隔离也会增加心理治疗成本。PALYNZIQ 治疗后，患者饮食自由度提升，可正常参与工作和社交，误工损失减少，心理治疗需求降低，间接成本显著节约。此外，青少年患者使用 PALYNZIQ 治疗后，生长发育和学习能力得到保障，避免了因疾病导致的教育成本增加和未来就业受限，长期社会经济收益显著。
从生活质量角度来看，PALYNZIQ 带来的 “饮食自由” 和 “疾病控制” 显著提升了患者的主观生活质量，减少了因疾病导致的心理负担和家庭照护压力，这一无形收益难以用金钱衡量，但对患者和家庭的影响深远。综上，PALYNZIQ 虽单次用药成本较高，但通过长期的直接医疗成本节约、间接成本降低和生活质量提升，成为难治性 PKU 治疗中卫生经济学价值优异的选择。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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