PKU 患者中，青少年、合并肝肾功能不全的患者以及育龄期女性（包括孕妇）的用药管理具有特殊性，这类人群因生理状态特殊、代谢能力差异，对药物的耐受性和疗效需求更具针对性。PALYNZIQ 凭借其温和的药代动力学特征和明确的疗效数据，成为这类特殊人群的优选药物，但需通过精准的用药管理实现疗效最大化与风险最小化。
对于青少年患者（12-17 岁），优化管理的核心在于 “剂量个体化 + 生长发育监测”。青少年处于生长发育关键期，营养需求高，且饮食依从性较成人更差。3 期 PEGASUS 试验显示，青少年患者使用 PALYNZIQ 治疗 72 周后，血 Phe 水平平均降幅 49.7%，51.6% 的患者血 Phe≤600µmol/L，安全性与成人一致，但过敏反应发生率略高（5.6%）。因此，建议青少年患者初始剂量从更低水平开始（如成人剂量的 50%），逐步递增，每 2 周监测一次血 Phe 水平，根据疗效和耐受性调整剂量；同时加强生长发育监测，包括身高、体重、营养指标（如血清白蛋白、维生素水平），确保治疗期间营养均衡。此外，青少年患者的用药需在家长监督下进行，确保注射规范和急救药物随身携带，降低过敏风险。
对于肝肾功能不全患者，需根据功能分级调整用药策略：
肝功能不全：PALYNZIQ 的代谢不依赖肝脏酶活性，轻度至中度肝功能不全患者无需调整剂量，但需每 4 周监测肝功能（ALT、AST、胆红素）；重度肝功能不全患者的临床数据有限，建议剂量降低 30%，并加强肝功能监测，若指标持续升高需暂停治疗。
肾功能不全：PALYNZIQ 的分解产物主要通过肾脏排泄，轻度至中度肾功能不全患者（肌酐清除率 30-89mL/min）无需调整剂量；重度肾功能不全患者（肌酐清除率 < 30mL/min）或透析患者，建议剂量降低 50%，透析后给药，避免药物蓄积；治疗期间监测肾功能和电解质，及时纠正紊乱。
对于育龄期女性与孕妇，管理核心在于 “风险权衡 + 严格监测”：PALYNZIQ 目前禁用于孕妇，因动物实验显示可能存在胎儿风险，育龄期女性在治疗期间需采取有效避孕措施；若意外怀孕，需立即停药并就医评估胎儿风险。对于有生育计划的女性，建议在停药 3 个月后再备孕；备孕期间需恢复严格饮食控制，维持血 Phe≤360µmol/L，降低胎儿神经系统损伤风险。哺乳期女性需在治疗期间暂停哺乳，停药后 1 个月再恢复。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
