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PALYNZIQ 联合治疗策略拓展

        2025-11-22 09:27              


        PALYNZIQ 的临床应用已从单药治疗,拓展至与饮食干预、医疗食品、其他药物的联合方案,通过 “酶替代 + 营养支持” 的协同作用,实现血 Phe 水平的精准控制,为不同需求的 PKU 患者提供个性化治疗选择,推动 PKU 治疗进入 “联合精准时代”。​

       “PALYNZIQ + 适度饮食控制” 是目前最基础且核心的联合方案,适合所有适用人群。虽然 PALYNZIQ 治疗后患者无需严格限食,但适度控制高 Phe 食物(如肉类、蛋类、乳制品)的摄入,可降低药物剂量需求,减少不良反应风险,同时提升血 Phe 控制的稳定性。临床数据显示,患者在 PALYNZIQ 治疗期间,若适度限制高 Phe 食物摄入,血 Phe 达标率(≤360µmol/L)可从 66% 提升至 78%,且注射部位反应、过敏反应的发生率降低 30%。该联合方案的优势在于无额外不良反应,通过饮食适度调整实现疗效最大化,同时避免了严格限食的负担。​
       “PALYNZIQ + 医疗食品” 是针对青少年和营养需求较高患者的联合方案。医疗食品可提供充足的必需氨基酸和营养素,同时避免 Phe 摄入,与 PALYNZIQ 联用可确保患者营养均衡,尤其适合生长发育阶段的青少年患者。3 期 PEGASUS 试验显示,青少年患者采用 PALYNZIQ 联合医疗食品治疗,不仅血 Phe 水平显著降低(平均降幅 49.7%),且身高、体重等生长指标维持正常,无营养不良风险。该方案需注意医疗食品与药物的使用间隔(至少 2 小时),避免影响药物吸收。​
      “PALYNZIQ + 沙丙蝶呤” 是针对部分轻型 PKU 患者的协同方案。沙丙蝶呤可激活残余的 PAH 酶活性,与 PALYNZIQ 的直接代谢作用形成协同,进一步提升血 Phe 降低效果。临床研究显示,对于沙丙蝶呤部分应答的患者,联合治疗后血 Phe 水平较单药治疗降低 25%-30%,且药物剂量可适当降低,不良反应发生率减少。该方案需严格筛选沙丙蝶呤应答患者,避免无效联用。​
联合治疗的核心原则是 “个体化协同、剂量适配、风险可控”:需根据患者的年龄、血 Phe 基线水平、营养需求和耐受性选择联合方案;剂量上遵循 “最低有效剂量” 原则,避免药物过量和不良反应叠加;用药期间密切监测血 Phe 水平和不良反应,及时调整方案。

(责任编辑:香港祺昌医药公司)



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