在 PALYNZIQ 上市之前，PKU 治疗长期面临 “饮食控制难、药物应答窄、疗效有限、生活质量低” 的困境。PALYNZIQ 作为新型酶替代疗法，通过 “作用机制、疗效表现、适用人群、生活质量” 四大维度的全面升级，实现了 PKU 治疗的质的飞跃。
从作用机制来看，传统饮食治疗通过减少 Phe 摄入控制病情，属于 “被动规避”，无法修复代谢缺陷，且长期依从性差；沙丙蝶呤等辅助因子药物仅对 10% 的轻型 PKU 患者有效，依赖残余 PAH 酶活性，对经典型 PKU 疗效不佳；而 PALYNZIQ 通过外源性酶直接分解 Phe，属于 “主动代谢”，不依赖患者自身酶功能，从根源上解决 Phe 蓄积问题，机制更直接、更高效。
疗效表现方面，传统治疗的疗效局限性显著：成人患者即使严格限食，血 Phe 达标率（≤360µmol/L）仅约 30%，且无法避免神经功能损伤；沙丙蝶呤治疗的应答率仅 10%-15%，血 Phe 降幅通常不超过 30%。而 PALYNZIQ 治疗 36 个月后，66% 的患者血 Phe≤360µmol/L，50%≤120µmol/L，血 Phe 平均降幅达 72%，远超传统治疗的疗效水平；且疗效持续稳定，无明显衰减，为患者提供了长期的疾病控制保障。
适用人群方面，传统治疗适用于所有 PKU 患者，但对经典型、难治性患者疗效有限；沙丙蝶呤仅适用于 BH4 反应性 PKU 患者，适用范围狭窄。而 PALYNZIQ 的适用人群更广泛：涵盖 16 岁以上所有血 Phe>600µmol/L 的 PKU 患者，包括经典型、饮食控制失败、沙丙蝶呤无应答的难治性患者；青少年适应症（12-17 岁）已获 FDA 优先审查，预计 2026 年获批，适用人群将进一步拓展至青少年群体。
生活质量方面，传统饮食治疗需严格限制天然蛋白质摄入，患者需终身避免多数常见食物，社交和心理负担沉重；而 PALYNZIQ 治疗后，多数患者无需严格限食，仍能维持血 Phe 水平稳定，饮食自由度显著提升，社交功能和心理健康得到改善，生活质量全面提升。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
