PALYNZIQ 的临床突破，源于其创新性的 “酶替代 + 直接代谢” 机制 —— 通过外源性补充聚乙二醇化苯丙氨酸解氨酶，直接分解血液中蓄积的苯丙氨酸，绕过缺陷的 PAH 酶通路，从根源上降低 Phe 神经毒性，成为 PKU 靶向治疗的机制典范。
PKU 的核心病理机制是 PAH 酶缺乏导致 Phe 代谢受阻：正常人体中，PAH 酶可将 Phe 转化为酪氨酸，而 PKU 患者因 PAH 基因变异，该代谢通路断裂，Phe 无法正常分解，进而通过血脑屏障损伤中枢神经系统。传统饮食治疗仅能减少 Phe 摄入，无法修复代谢通路；而沙丙蝶呤等辅助因子药物仅对 10% 的轻型 PKU 患者有效，对经典型 PKU 疗效有限。
PALYNZIQ 作为重组聚乙二醇化苯丙氨酸解氨酶，其作用机制直击代谢瓶颈：药物进入体内后，可直接与血液中的 Phe 结合，将其分解为反式肉桂酸和氨，这两种产物可通过正常代谢途径排出体外，无需依赖 PAH 酶活性。临床前研究显示，PALYNZIQ 的聚乙二醇化修饰延长了药物半衰期（约 7-10 天），降低了免疫原性，同时增强了生物利用度；其对 Phe 的分解效率高，单次给药即可显著降低血 Phe 水平，且疗效持续稳定。这种 “直接代谢 + 长效循环” 的机制优势，使其不仅能快速降低血 Phe 水平，还能长期维持疗效，尤其适合传统治疗无效的经典型 PKU 患者。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
