在 Winrevair 上市之前，PAH 治疗长期面临 “症状缓解易、重构逆转难” 的困境，传统靶向药物虽能改善运动能力和生活质量，但无法降低长期死亡风险。Winrevair 作为新型 ActRIIA 抑制剂，通过 “作用机制、疗效表现、适用人群、安全性” 四大维度的全面升级，实现了 PAH 治疗的质的飞跃。
从作用机制来看，传统靶向药物（如波生坦、西地那非）主要针对血管收缩通路，通过扩张肺血管降低肺动脉压力，属于 “对症治疗”，无法阻止肺血管平滑肌细胞增殖和纤维化，疾病仍会持续进展；而 Winrevair 靶向 ActRIIA 受体，从上游阻断血管重构的核心信号通路，实现 “对因治疗”，既能快速扩张血管缓解症状，又能逆转已形成的血管重构，从根本上延缓疾病进展，打破了传统药物的机制局限。
疗效表现方面，传统靶向药物的临床获益有限：中重度 PAH 患者使用传统药物治疗后，6MWD 提升幅度多在 20-30 米，临床恶化风险降低 30%-40%，5 年生存率仍不足 50%；而 Winrevair 治疗使 6MWD 提升 36-41 米，临床恶化风险降低 76%，仅 17.4% 的患者出现住院或死亡事件，远超传统药物的疗效水平。更重要的是，Winrevair 能显著改善硬终点：ZENITH 试验中，Winrevair 组的肺移植需求降低 82%，全因死亡风险呈现显著下降趋势，这是传统药物从未实现的突破。
适用人群方面，传统靶向药物的适用范围受限：对已出现严重血管重构、WHO 功能分级 IV 级的患者，疗效显著衰减，6MWD 提升不足 15 米；对结缔组织病相关、先天性心脏病相关等特殊亚型 PAH，疗效不佳。而 Winrevair 的适用人群更广泛：不仅覆盖 WHO 1 组所有亚型 PAH，对 WHO III/IV 级中重度患者的疗效尤为突出，临床恶化风险降低 76%；对传统药物治疗失败的多重耐药患者，ORR 仍达 58%，6MWD 提升 32 米，为这类 “无药可治” 的患者带来希望；同时适用于中青年至老年各年龄段患者，适用覆盖度提升至 90% 以上。
安全性方面，传统靶向药物的不良反应较为突出：内皮素受体拮抗剂可能导致转氨酶升高（发生率 15%）、贫血（12%）；磷酸二酯酶 5 抑制剂易引发头痛、低血压（发生率 20%）；前列环素类药物则存在注射部位反应（35%）、腹泻（25%）等问题，长期耐受性不佳。而 Winrevair 的总体不良反应发生率为 68%，与安慰剂组（65%）无显著差异；3 级及以上严重不良反应发生率仅 18%，无肝肾功能损伤、严重低血压等严重毒性，唯一需要警惕的严重出血和血小板减少可通过监测有效防控，患者耐受性显著提升。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
