Revuforj 的获批与临床应用拓展，基于多项设计严谨的临床试验数据支持，涵盖 R/R KMT2A 重排、R/R NPM1 突变、初治 AML 等多个场景，全面验证了其疗效、安全性和适用人群，为临床决策提供了坚实依据。
AUGMENT-101 试验是 Revuforj 的核心关键性 2 期研究，分为两个主要队列：KMT2A 重排队列纳入 123 名 R/R AML 患者，其中 67% 接受过≥2 线治疗，42% 为化疗耐药患者；结果显示，CR/CRh 率达 21.2%，ORR 50.4%，中位缓解持续时间 6.4 个月，中位 OS 7.8 个月，30 例缓解患者中 16.7% 成功桥接至 HSCT，这类患者的中位 OS 延长至 14.2 个月，显著优于未接受 HSCT 患者（6.1 个月）。NPM1 突变队列纳入 77 名 R/R 患者，其中 58% 既往接受过维奈克拉治疗，43% 为多重耐药；结果显示，CR/CRh 率达 26%，ORR 48%，中位缓解持续时间 4.7 个月，9/14 例 CR/CRh 患者实现 MRD 阴性，MRD 阴性患者的缓解持续时间显著延长（8.3 个月 vs 3.1 个月），证实深度缓解与长期获益相关。
BEAT AML 试验则探索了 Revuforj 的一线治疗潜力，纳入 37 名初治 KMT2A 重排或 NPM1 突变 AML 患者，采用 Revuforj 联合阿扎胞苷 + 维奈克拉的三联方案；结果显示，ORR 高达 100%，完全缓解伴完全血液学恢复（CRC）率 95%，90% 的患者实现 MRD 阴性，中位无进展生存期（PFS）尚未达到，且未观察到超预期的早期死亡率或严重感染，安全性良好。这一数据表明，Revuforj 联合方案有望成为初治高危 AML 的一线标准治疗。
安全性方面，汇总临床试验数据显示，Revuforj 的不良反应特征与传统化疗显著不同：最常见的不良反应为出血（35%）、恶心（32%）、肌肉骨骼疼痛（30%）、感染（28%）、转氨酶升高（25%），3 级及以上不良反应发生率为 68%，主要包括发热性中性粒细胞减少症（13%）、QTc 间期延长（11%）、严重感染（15%）；最需警惕的特异性不良反应为分化综合征（DS），发生率约 12%，但通过早期识别并及时使用糖皮质激素治疗，90% 以上的患者可缓解，无相关死亡病例报告。与传统化疗相比，Revuforj 的胃肠道反应、脱发发生率显著降低，因不良反应停药率仅 6%，远低于传统化疗（20%-30%），患者耐受性更优。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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