FORZINITY 的获批主要基于 TAZPOWER 临床试验的核心数据，该研究由 12 周随机、双盲、安慰剂对照交叉试验与 168 周开放标签扩展试验组成，全面评估了药物在 BTHS 患者中的疗效、安全性与长期耐受性，为其临床应用提供了坚实证据支撑。
在随机对照阶段，研究纳入 12 例年龄≥12 岁、体重＞30kg 的确诊 BTHS 患者，按 1:1 比例接受每日 40mg elamipretide 或安慰剂皮下注射，主要疗效终点为 6 分钟步行测试结果与 BTHS 评估总疲劳分数。结果显示，尽管随机阶段膝伸肌力量未显示出统计学上的优效性（试验组中位变化 4 牛顿，安慰剂组 - 5 牛顿），但所有患者的乳酸水平（线粒体功能异常标志物）均显著下降，提示能量代谢功能得到改善。更关键的是，10 例完成随机阶段的患者进入 168 周开放标签扩展试验后，疗效呈现显著的时间依赖性提升：治疗 12 周时膝伸肌力量中位增加 34 牛顿，24 周时增至 68 牛顿，168 周时仍维持在 63 牛顿（范围 38-78 牛顿），同时 6 分钟步行距离较基线增加 50-80 米，疲劳症状评分降低 40% 以上，生活质量显著改善。
安全性方面，TAZPOWER 研究显示 FORZINITY 具有良好的耐受性。随机阶段不良反应发生率与安慰剂组无显著差异，最常见的不良反应为注射部位反应（疼痛、红肿、瘙痒），发生率约 25%，均为轻度至中度，可通过局部冷敷或口服抗组胺药缓解。长期扩展试验中，8 例完成 168 周治疗的患者未出现严重不良反应，无因不良反应停药案例，肝肾功能、血常规等实验室指标均未出现临床意义上的异常变化。值得注意的是，FDA 基于扩展试验中肌肉力量的显著改善，通过加速批准通道授予上市资格，同时要求开展上市后验证性试验，以进一步确认肌肉力量改善对患者日常活动能力的实际获益（如站立、行走、爬楼梯等）。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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