要理解 PALSONIFY 的治疗价值，需深入其分子层面的作用逻辑 —— 这款药物通过精准调控 SST2 介导的信号通路，从源头抑制生长激素（GH）过度分泌，实现肢端肥大症的 “生化指标正常化 + 临床症状缓解” 双重目标。
肢端肥大症的核心致病链条是：垂体腺瘤过度分泌 GH→肝脏合成胰岛素样生长因子 1（IGF-1）激增→引发骨骼变形、器官增大等多系统损伤。而 SST2 作为调控 GH 分泌的关键受体，在垂体腺瘤中高表达，成为理想治疗靶点。PALSONIFY 通过与 SST2 的跨膜结构域特异性结合，激活 Gi/o 蛋白信号通路，抑制腺苷酸环化酶活性，使细胞内环磷腺苷（cAMP）水平降低，直接阻断 GH 的合成与释放。临床数据显示，这种作用在给药后 2-4 周即可显现，患者 IGF-1 水平快速降至正常值上限（ULN）以下，且疗效能持续维持 2 年以上。
更值得关注的是其对症状的改善机制：IGF-1 的持续稳定控制，能同步缓解由激素紊乱引发的头痛、关节痛、多汗等核心症状。在 PATHFNDR 系列试验中，患者经治疗后肢端肥大症症状日记（ASD）评分显著降低，其中疲劳、肿胀等困扰患者的典型症状改善率超 60%，这种 “从病因到症状” 的全链条调控，是传统药物难以企及的。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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