Vyjuvek 的治疗潜力远不止于皮肤伤口修复，近期《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表的案例显示，这款基因疗法通过剂型创新，成功挽救了 DEB 患者的视力，实现了从皮肤领域到眼科治疗的跨界突破，拓展了基因疗法的应用边界。
DEB 患者的并发症并非局限于皮肤，眼部受累是常见且严重的表现之一。由于眼部黏膜缺乏 COL7 蛋白，患者易出现眼睑粘连、角膜疤痕形成，最终可能导致失明。14 岁的 DEB 患者安东尼奥就面临这样的困境：他的角膜被疤痕组织覆盖，视力下降至仅能感知手部晃动，多次手术治疗后疤痕仍快速复发。而 Vyjuvek 的眼药水剂型，为这类患者提供了全新的治疗选择。
这一创新应用源于临床医生的大胆探索：在观察到 Vyjuvek 对皮肤伤口的显著愈合效果后，研究团队与 Krystal Biotech 合作，开发了眼药水版本的基因疗法，并通过 FDA 同情用药途径开展治疗。安东尼奥在接受右眼疤痕切除手术后，每周 3 次滴注 Vyjuvek 眼药水，两周后改为每周 1 次，角膜上皮愈合后调整为每月 1 次。治疗 3 个月后，其角膜完全愈合；8 个月时，视力恢复至接近正常水平，已能正常玩电子游戏、自由活动。基于右眼的成功，医生随后为其左眼实施了同样治疗，目前双眼视力均得到良好改善。
这一案例不仅验证了 Vyjuvek 在眼部组织中的有效性，更证明了 HSV-1 载体在黏膜组织中的递送能力，为开发其他黏膜部位的基因疗法提供了新思路。目前，Krystal Biotech 正与 FDA 沟通，计划正式申报 Vyjuvek 的眼科适应症，有望让更多 DEB 眼部受累患者受益。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
