要理解 Vyjuvek 的治疗价值，需深入其分子层面的作用机制 —— 这款外用基因疗法通过 “载体靶向递送 + 基因功能重建” 的双重路径，实现了 DEB 患者皮肤屏障的根本性修复，其技术设计堪称基因治疗领域的典范。
DEB 的致病根源是 COL7A1 基因突变导致 COL7 蛋白缺失，而 COL7 作为锚定纤维的核心成分，是维持皮肤结构完整性的关键。Vyjuvek 的作用逻辑正是 “缺什么补什么”，但要实现这一目标需攻克两大技术难关：一是如何将大型 COL7A1 基因高效递送至皮肤细胞，二是如何避免免疫排斥以支持长期治疗。HSV-1 载体的选择成为破局关键：该载体不仅具有超大装载容量，可轻松容纳 COL7A1 基因，还能高效感染皮肤上皮细胞和成纤维细胞，且不会整合到患者自身基因组中，安全性更高。
当 Vyjuvek 以凝胶形式涂抹于伤口表面后，HSV-1 载体携带正常的 COL7A1 基因进入皮肤细胞，在细胞内表达功能性 COL7 蛋白。临床数据显示，治疗后患者伤口部位的 COL7 蛋白水平可恢复至正常水平的 30% 以上，锚定纤维结构逐渐重建，表皮与真皮的连接强度显著提升。这种 “局部给药 + 细胞内表达” 的模式，既避免了系统性基因疗法的安全风险，又能精准作用于病变部位，使药物在伤口局部形成有效浓度，实现快速愈合与长期保护的双重效果。此外，HSV-1 载体的低免疫原性，确保患者可根据伤口情况重复给药，持续维持皮肤的修复能力。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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