作为 NPM1 突变 AML 的首个靶向药物，Ziftomenib 的全球可及性直接决定其能否惠及更多患者。自 2024 年 FDA 加速批准以来，该药在全球主要市场的落地进程逐步推进，同时各国也在构建针对性的患者保障体系，破解 “有药难及” 的困境。
在北美与欧洲，药物可及性已实现快速覆盖。美国通过 “孤儿药” 政策为 Ziftomenib 提供 7 年市场独占期，同时将其纳入 Medicare Part D 罕见病药物报销目录，符合条件的患者自付比例控制在 10%-15%，年均自付费用约 8000-12000 美元。欧洲 EMA 于 2025 年 3 月批准其上市，欧盟 27 国通过 “跨境罕见病药物供应协议”，确保患者在获批后 1 个月内可凭基因诊断报告获取药物，各国医保报销比例达 70%-90%，德国、法国等国家还推出 “按疗效付费” 模式，若患者治疗 6 个月未达 CR，药企需退还 30% 治疗费用，降低医保风险。
亚洲市场的落地进程呈现差异化推进。日本 PMDA 于 2025 年 4 月批准 Ziftomenib 上市，纳入国民健康保险，患者自付比例根据收入分级，低收入家庭自付比例仅 3%。中国则通过 “临床急需境外新药” 通道加速审批，2025 年 5 月已完成国内桥接试验（纳入 86 例患者，ORR 达 69%，CR 率 48%），预计 2025 年底正式获批。为提升可及性，中国罕见病联盟已启动 “Ziftomenib 患者援助计划”，符合条件的患者治疗满 3 个月后，可申请免费赠药 3 个月；同时，浙江、上海等地将其纳入 “罕见病专项医保基金”，患者年均自付费用预计控制在 5 万 - 8 万元，大幅降低经济负担。
在低收入国家，药企与国际组织合作推出 “分层定价” 策略，在印度、巴西等国家的定价仅为发达国家的 30%-40%，同时联合当地政府建立 “NPM1 突变 AML 诊疗中心”，提供免费基因检测与药物发放服务。尽管全球仍有部分地区存在可及性差距，但随着各国保障体系的完善，Ziftomenib 有望在 2027 年前覆盖全球主要 AML 诊疗中心，让更多 NPM1 突变患者享受到精准治疗的红利。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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