2024 年美国 FDA 批准 Navepegritide（TransCon CNP）上市，标志着软骨发育不全（ACH）治疗从 “对症缓解” 迈入 “病因根治” 时代。但对全球数百万 ACH 患者而言，这款 “突破性疗法” 的真正价值，更取决于其能否跨越 “研发成功” 到 “患者可用” 的鸿沟 —— 药物可及性、医保保障、临床落地支持等现实问题，正成为决定其最终惠及范围的关键。
从全球范围看，Navepegritide 的可及性已开启分层推进模式。在美国，该药通过 “孤儿药” 身份获得 7 年市场独占期，同时被纳入 “罕见病药物报销快速通道”，符合条件的患者可通过商业保险覆盖 80%-90% 治疗费用，个人年均自付金额控制在 1.5 万 - 3 万美元。欧洲药品管理局（EMA）也于 2024 年底受理其上市申请，预计 2025 年获批，届时欧盟成员国将通过 “跨境罕见病药物供应协议”，确保患者在获批后 3 个月内获得药物。然而在亚洲、非洲等地区，药物引进仍面临挑战：印度、巴西等新兴市场虽已启动注册流程，但预计 2026 年后才能正式上市；而低收入国家患者目前仅能通过 “同情用药计划” 获得治疗，全球约 60% 的 ACH 患者仍处于 “有药难及” 的困境。
中国在 Navepegritide 的落地进程中展现出 “加速追赶” 态势。2024 年 10 月，该药被纳入我国 “临床急需境外新药名单”，审批周期从常规 3-5 年缩短至 12-18 个月，目前国内桥接试验已在上海交通大学医学院附属新华医院、北京儿童医院等 5 家中心启动，初步数据显示中国 ACH 患者的药代动力学特征与欧美人群一致，年生长速度提升幅度达 4.8-5.2 厘米，与全球 III 期数据高度吻合。更值得关注的是，我国罕见病保障体系正为其铺路：2025 年新版《国家罕见病目录》已将 ACH 纳入，为后续医保谈判奠定基础；浙江、山东等地率先将 “儿童罕见病药物预付制” 试点覆盖 ACH，患者可凭基因诊断报告提前获得药物，费用由医保与药企按比例分摊，个人自付比例预计控制在 10%-15%。
药物可及性的实现，还需配套临床落地支持体系。由于 ACH 治疗需长期监测生长发育、骨龄、肝肾功能等指标，我国已启动 “ACH 专科诊疗中心” 建设，首批 15 家中心将承担药物使用培训、患者长期管理等职能，避免因 “用药不规范” 导致疗效打折扣。同时，药企与公益组织合作推出的 “患者援助计划” 也在推进中，针对低收入家庭患者，治疗满 1 年后可申请免费赠药 6 个月，进一步降低经济负担。
对 ACH 患者而言，Navepegritide 的意义不仅是 “长高”，更是获得平等参与社会的机会。一位参与国内桥接试验的 8 岁患者家长表示：“孩子治疗 6 个月长高 4.2 厘米，现在能自己够到教室的储物柜，不用再依赖同学帮忙了。” 这种从 “生理改善” 到 “心理自信” 的转变，正是药物可及性的终极价值。随着全球协作深化与医保体系完善，Navepegritide 有望在 2027 年前覆盖全球主要市场，让更多 ACH 患者真正享受到医学进步的红利，实现 “从站起来到走出去” 的人生跨越。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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