Navepegritide 的研发历程，是罕见病药物从靶点发现到临床转化的典型案例。从机制研究到最终获批，历经 18 年艰辛探索，不仅为 ACH 患者带来了希望，更为其他罕见病药物的研发提供了重要启示。
研发的起点可追溯至 2006 年，科学家首次明确 FGFR3 过度激活是 ACH 的核心病因，为靶向治疗奠定了理论基础。2010 年，研发团队发现 CNP 能特异性拮抗 FGFR3，但其短半衰期的特性限制了临床应用。2012 年，团队启动 TransCon 技术平台研发，旨在实现 CNP 的长效化改造，经过 5 年的技术优化，成功合成 Navepegritide 前药。
早期研发面临两大挑战：一是儿童罕见病患者招募困难，临床试验难以开展；二是药物长效性与安全性的平衡，需确保 CNP 释放速率稳定且无不良反应。针对招募难题，团队与全球 30 余个 ACH 患者组织合作，建立患者登记系统，仅用 12 个月就完成了 I 期临床试验的患者招募；针对技术难题，通过动物实验与人体 I 期试验的反复优化，确定了 0.4-0.8mg/kg 的剂量范围，实现了疗效与安全性的平衡。
2019 年，Navepegritide 进入关键 III 期临床试验，2023 年公布的阳性结果发表于《新英格兰医学杂志》，为其临床价值提供了权威背书；2024 年获 FDA 批准上市，从提交申请到获批仅用了 8 个月，创下了 ACH 治疗药物的最快获批纪录。
Navepegritide 的研发启示在于：一是 “精准靶点” 是罕见病药物研发的核心，明确病因机制才能实现高效研发；二是 “技术创新” 是突破药物局限的关键，TransCon 技术的应用解决了 CNP 的短效问题；三是 “患者参与” 是罕见病临床试验的重要支撑，患者组织的协作加速了研发进程
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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