作为治疗 hATTR 的创新 RNAi 药物，Plozasiran 的临床价值已得到全球认可，但 “罕见病药物” 标签带来的高研发成本与低患者基数，使其面临着可及性不足的全球挑战。如何通过政策支持、医保谈判、国际协作等方式打破用药壁垒，让更多患者用上 “救命药”，成为全球医疗体系共同面对的课题。
从全球范围来看，Plozasiran 的可及性呈现显著差异。在欧美发达国家，药物可及性已得到较好保障：美国通过 “孤儿药法案” 为 Plozasiran 提供市场独占期与税收优惠，同时商业保险与联邦医保共同覆盖治疗费用，患者自付比例通常低于 10%；德国将其纳入 “罕见病药物快速通道”，通过医保基金与药企协商 “按疗效付费” 模式，若患者治疗 6 个月未达预期疗效，药企需退还部分费用，既降低了医保风险，也减轻了患者负担。目前，欧美地区 hATTR 患者的 Plozasiran 用药率已达 60%-70%。
而在发展中国家与地区，Plozasiran 的可及性仍面临多重阻碍。以亚洲部分国家为例，药物尚未正式上市，患者需通过 “同情用药” 或海外代购获取，单次治疗费用高达 10 万 - 15 万美元，年均费用更是远超普通家庭承受能力，用药率不足 5%。我国在 Plozasiran 可及性推进上已迈出关键步伐：2024 年，该药被纳入 “临床急需境外新药名单”，上市审批周期从常规 3-5 年缩短至 1 年以内，预计 2025 年正式在国内获批；同时，多地已启动罕见病专项医保谈判，上海、浙江等地通过 “大病保险 + 慈善援助” 的组合模式，计划将患者年均自付费用控制在 5 万元以内，大幅降低用药门槛。
未来，提升 Plozasiran 可及性还需全球协作：一方面，可通过 “国际多中心临床试验” 共享数据，降低药企在新兴市场的研发成本；另一方面，推动 “generic（仿制药）” 研发，在专利到期后引入竞争机制，降低药物价格。只有通过政策、市场、社会力量的多方联动，才能真正破解罕见病用药困境，让 Plozasiran 惠及全球每一位 hATTR 患者。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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