在 Plozasiran 问世前，hATTR 的治疗方案主要包括肝移植、口服小分子药物（如氯苯唑酸、二氟尼柳）和对症支持治疗，这些方案在疗效、安全性、便利性等方面均存在局限。将 Plozasiran 与传统方案进行对比，能更清晰地凸显其临床优势，为 hATTR 患者的治疗选择提供参考。
从疗效来看，传统方案均无法实现 “病因治疗”：肝移植虽能彻底清除突变 TTR 基因，但供体稀缺、手术风险高（术后死亡率约 10%），且仅适用于部分早期患者；口服氯苯唑酸仅能降低 TTR 蛋白浓度 30%-40%，无法完全阻止淀粉样沉积，患者仍会出现器官损伤进展；对症治疗仅能缓解症状，无法改善预后。而 Plozasiran 可降低 TTR 蛋白浓度 80% 以上，显著延缓神经、心脏损伤，18 个月内可降低患者死亡风险 40%，疗效远超传统方案。
安全性方面，口服氯苯唑酸易引起胃肠道反应（发生率 35%，如腹泻、恶心）和肾功能损伤（发生率 8%）；肝移植则面临感染、排斥反应等严重风险。Plozasiran 的不良反应以轻度输液反应为主，发生率仅 12%，且无严重器官损伤报告，安全性更优。
便利性与经济性也是重要对比维度：氯苯唑酸需每日口服 2 次，患者依从性较差（真实世界依从率约 60%）；肝移植手术及术后护理费用高昂（单次治疗费用超 50 万美元）。Plozasiran 每年仅需给药 2 次，依从率达 95% 以上，虽单次给药费用较高，但长期来看，因减少了住院、并发症治疗费用，总成本反而更低。综合来看，Plozasiran 在疗效、安全性、便利性上均实现了对传统方案的超越，成为 hATTR 治疗的首选方案。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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