南京Bioheng生物科技有限公司宣布UCAR T细胞治疗产品CTD401，获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药（ODD）认证，可从用于治疗 T 细胞急性淋巴细胞白血病 (T-ALL)。
“CTD401是第一个基于我们下一代通用CAR-T技术平台的创新产品。它在探索性临床研究中具有卓越的疗效和卓越的安全性，”百恒联合创始人兼首席科学官任江涛博士说，“孤儿药认证不仅体现了国际权威FDA对CTD401的信心，也是百恒逐步走向全球化的重要里程碑。”
CTD401是百恒为治疗T-ALL患者而开发的通用CAR-T（UCAR-T）细胞治疗产品。该产品是通过采集健康供者的外周血单个核细胞（PBMC），利用编码CD7 CAR基因的病毒进行转导，利用CRISPR/cas9技术敲除关键基因而制备的。
孤儿药计划为药物和生物制剂提供孤儿药地位，这些药物和生物制剂被定义为用于治疗、预防或诊断罕见疾病或病症的药物和生物制剂，这种疾病或病症在美国影响不到 200,000 人或符合该法案的成本回收规定。获得 ODD 后，制药公司可以获得各种药物开发奖励，包括在美国境内进行临床研究产生的费用的 25% 联邦税收抵免，孤儿药处方药用户费用法案 (PDUFA) 费用的豁免，符合条件的竞争孤儿产品开发办公室 (OOPD) 的研究资助，以支持孤儿药物的临床研究，有资格获得 FDA 在设计整体药物开发计划和 7 年营销独占权方面的监管援助和指导。
关于百恒：Bioheng 是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发新型细胞免疫疗法。主要研发管线包括异基因CAR T，用于治疗血液肿瘤和实体瘤，解决传统CAR T成本高、时间长、制造难和个体化的困境，实现可负担性、可及性和普及性癌症治疗，架起生命与健康的桥梁，让更多的患者得到治愈的机会。目前，已建立高标准的GMP级临床转化中心，满足临床开发和上市后生产的需求。
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