目前，针对治疗血液系统疾病的药物少之又少，能得到美国FDA批准上市的更是寥寥无几，解决该领域为满足的医疗需求是当前的重要任务。今天主要来说说慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)以及针对这类患者的药物。
CLL和SLL都是容易发生在中老年人群的一种成熟B淋巴细胞克隆增殖性肿瘤，以淋巴细胞在外周血、骨髓、脾脏和淋巴结聚集为特征，区别在于癌症发生的位置。CLL是大多数癌细胞都位于血液和骨髓，SLL是癌细胞大多位于淋巴结。一个人一生中罹患CLL/SLL的风险为0.6%。
Verastem公司研发的新型抗癌药COPIKTRA（Duvelisib）被美国FDA批准用于治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的成年患者。此外，Duvelisib在至少两次之前的系统治疗后，接受了加速批准用于复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）的成年患者。
该药能够获得CLL和SLL适应症的批准是基于随机、多中心、开放标记试验（NCT02004522）。该试验的受试者随机接受口服DuviiSb 25mg，每日2次或奥伐单抗。以300mg的初始剂量静脉注射奥法单抗，一周后再注射2000mg每周一次，7次剂量，然后每4周注射2000mg 4次额外剂量。
试验中的196名患者都接受了至少2种先前疗法的，他们其中95名随机分配给Duvelisib，101名随机分配给ofatumab，估计的无进展生存率中位数Duvelisib为16.4个月，ofatumumab为9.1个月（危险比为0）。
而关于FL的加速批准是基于Duvelisib(NCT02204982)的单臂多中心试验，该试验入组了83例对利妥昔单抗和化疗或放射免疫治疗无效的FL患者。其中IRC测定的ORR为42%（95%CI：31，54），41%的患者有部分反应，1例患者有完全反应。35例有效患者中，15例（43%）持续反应至少6个月，6例（17%）持续反应至少12个月。
Duvelisib最常见的不良反应（≥20%）为腹泻或结肠炎、中性粒细胞减少、皮疹、疲劳、发热、咳嗽、恶心、上呼吸道感染、肺炎、肌肉骨骼疼痛和贫血。
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