Wayrilz 为多线耐药 ITP 带来持续血小板应答

        Wayrilz 全球关键性 III 期 LUNA-3 临床试验是支撑其全区域获批的核心循证依据，试验针对既往至少一种治疗疗效不足的持续性、慢性 ITP 成年患者，采用随机、双盲、安慰剂对照设计，试验设计高度贴合真实临床难治人群，数据可信度高，为临床用药提供完整疗效与安全参考。

        试验入组标准明确：患者血小板基线＜100000/μL，病程≥3 个月，既往接受糖皮质激素、TPO-RA、利妥昔单抗、脾切除中至少一种方案，且未达到持久血小板缓解；总计纳入 202 例受试者，2:1 随机分组，133 例接受 Wayrilz 400mg 每日两次口服，69 例匹配安慰剂，双盲治疗周期 24 周，随访评估持续血小板应答、出血改善、生活质量三大核心终点U.S. Food ...。

       首要疗效终点定义为：治疗 24 周内最后 12 周中，至少 8 周血小板稳定≥50×10⁹/L，全程未使用急救治疗（高剂量激素、丙球、血小板输注）。最终数据极具突破性：Wayrilz 组达标患者 31 例，客观应答率 23%；安慰剂组无 1 例患者达到稳定血小板缓解（0%），统计学差异显著（P＜0.0001），证实单靠口服 BTK 抑制剂即可实现长期血小板稳定控制。

       次要终点分层分析展现多重获益：第一，起效速度更快，Wayrilz 组中位血小板应答出现时间仅 36 天，安慰剂组未观察到有效应答；第二，缓解持续时间更长，药物组血小板有效缓解平均维持 7 周，安慰剂仅 0.7 周；第三，出血症状显著改善，依据 ITP 出血评分量表（IBLS）评估，患者皮肤瘀斑、黏膜出血、内脏出血发生率大幅下降；第四，生活质量全面提升，专用 ITP 患者问卷评分平均提升 10.6 分，疲劳、焦虑、活动受限等困扰明显缓解，安慰剂组仅提升 2.3 分。

       亚组分析覆盖不同临床特征人群：无论是否接受脾切除、是否使用过 TPO 受体激动剂、是否用过利妥昔单抗、基线血小板极低（＜20×10⁹/L）人群，均能观察到明确血小板获益，不存在疗效短板。安全性数据整体温和，仅 10% 以上患者出现腹泻、恶心、腹痛、头痛，多为 1-2 级轻中度反应，对症处理后可缓解，3 级以上严重不良反应发生率不足 8%，远低于免疫抑制剂与注射类生物制剂。

       LUNA-3 试验首次证实 BTK 靶向单药可单药治疗复发难治 ITP，彻底改变既往多药联合、频繁输液的治疗模式，为全球慢性 ITP 患者提供全新口服治疗选择，也为自身免疫血液病 BTK 靶点研发奠定临床数据标杆。

 

(责任编辑：编辑D)