【药品名称】Spinraza（nusinersen）注射液
【药品英文名】nusinersen
【适应症】适用于脊髓性肌萎缩（SMA）患者；此药可改善患者运动机能；婴幼儿患者使用此药后存活率提升。首个也是目前唯一在美国获批治疗脊髓性肌萎缩的药物,既适用于婴幼儿，也适用于成人,能够显着延长最严重SMA患者的寿命。
【规格】12mg/5ml
【使用方法】Spinraza作为鞘内施用的溶液提供。介绍剂量为每次给药12mg（5mL）。以4次加载剂量开始Spinraza治疗。前三次加载剂量应以14天的间隔施用。第3次剂量后30天应施用第4次加载剂量。维持剂量应每4个月一次施用一次。
【行动机制】Spinraza（nusinersen）是一种存活运动神经元-2（SMN2） - 靶向反义寡核苷酸。其设计用于治疗导致SMN蛋白缺乏症的染色体5q突变引起的SMA。在SMA的转基因动物模型中使用体外测定和研究，Spinraza显示增加SMN2信使核糖核酸（mRNA）转录物中的外显子7包含并产生全长SMN蛋白。
【不良反应】与使用Spinraza相关的不良反应可能包括但不限于以下内容：下呼吸道感染；上呼吸道感染；便秘。
【研发公司】百健(Biogen)公司
(责任编辑：admin)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
